При пoмoщи гeннoй тeрaпии исслeдoвaтeлям удaлoсь рeзкo улучшить зрeниe у детей, страдающих врожденным амаврозом Лебера (наследственной атрофией зрительных нервов) — тяжелой генетической болезни, которая обычно приводит к слепоте.
Предварительные исследования, проводились еще в октябре 2007 года на 12 пациентах в возрасте от 8 до 44 лет в нескольких странах (США, Бельгия и Италия). Зрение пациентов удалось улучшить, согласно статье, опубликованной британским журналом «The Lancet».
В прошлом году был проведен еще один этап исследований, в котором приняли участие трое молодых людей
По словам исследователей, результаты были просто «ошеломляющими». У всех пациентов зрение улучшилось настолько, что они могли ходить без посторонней помощи. Эффект от генной терапии сохраняется в течение по крайней мере, двух лет.
К примеру, ребенок, от рождения способный различать лишь свет и темноту, смог определить цвет глаз своего отца и даже впервые в жизни поиграть с ним в футбол.
Результаты этих тестов, проводимых командой ученых под руководством Джоан Бенетт (Joan Bennett) из Университета Пенсильвании (the School of Medicine, University of Pennsylvania), были представлены на конференции офтальмологов в Сан-Франциско.
«Результаты являются очень впечатляющими и обнадеживающими для целой области генотерапии. И мы надеемся, что они помогут ускорить темпы развития генной терапии, применяемой при болезнях сетчатки, таких как возрастная макулярная дегенерация (age-related macular degeneration, AMD). Мы поведаем вам интересные новости из первых уст.
Оригинал (на англ. языке): Heal-all.org
українська версія: Генна терапія проти вродженого амавроза Лебера